Wie KI bei der Suche nach Krebsmedikamenten hilft: Einblicke in BIOPTICs molekulares Entdeckungs-Engine

Die Suche nach einem neuen Medikament wird oft als die Suche nach einer Nadel im Heuhaufen beschrieben. In der Realität ist das Problem viel größer: Der „Heuhaufen“ kann Milliarden, oder sogar Billionen, möglicher Moleküle enthalten.

Hier kommt die künstliche Intelligenz ins Labor.

BIOPTIC, ein KI-erstes Biotechnologieunternehmen, das mit dem Unternehmer und ehemaligen Google-Manager Andrey Doronichev verbunden ist, entwickelt Technologien, die maschinelles Lernen nutzen, um enorme chemische Bibliotheken nach Molekülen zu durchsuchen, die schließlich neue Medikamente werden könnten. Eines der interessantesten Programme des Unternehmens konzentriert sich auf Krebs, wobei sein KI-System verwendet wurde, um selektive Inhibitoren von VEGFR-3 zu identifizieren, einem biologischen Ziel, das an der Tumorangiogenese beteiligt ist.

Das wichtige Wort hier ist schließlich. KI drückt nicht einfach einen Knopf und produziert ein fertiges Krebsmedikament. Stattdessen hilft sie Wissenschaftlern zu entscheiden, welche Moleküle es wert sind, im Labor synthetisiert und getestet zu werden.

Was Ist BIOPTIC und Was Macht Seine KI Eigentlich?

BIOPTIC arbeitet an der Schnittstelle von künstlicher Intelligenz, computergestützter Chemie und Arzneimittelentdeckung. Die Kernidee besteht darin, chemische Entdeckungen teilweise als Suchproblem zu behandeln.

Ein herkömmliches Arzneimittelentdeckungsprogramm kann mit einem biologischen Ziel, einem Protein, das an einer Krankheit beteiligt ist, beginnen und dann nach einem Molekül suchen, das in gewünschter Weise mit diesem Ziel interagiert. Die Herausforderung ist, dass die Anzahl der theoretisch möglichen, arzneimittelähnlichen Moleküle astronomisch ist.

Das B1-System von BIOPTIC versucht, diese Suche handhabbar zu machen.

Das System stellt Moleküle mathematisch dar und erstellt kompakte numerische Einbettungen, die es ermöglichen, chemische Strukturen mit hoher Geschwindigkeit zu vergleichen. Laut der begutachteten Forschung des Unternehmens kann B1 Bibliotheken durchsuchen, die aus Zehntausenden von Milliarden Verbindungen bestehen, und Moleküle abrufen, die möglicherweise ähnliche biologische Eigenschaften besitzen, selbst wenn sich ihre chemischen Strukturen erheblich unterscheiden.

Die KI ersetzt daher nicht das Labor. Sie fungiert als extrem schneller Filter, bevor die Laborarbeiten beginnen.

Wie Sucht BIOPTIC B1 Nach Milliarden Von Molekülen?

Die technische Grundlage von B1 ist ein ligandbasiertes virtuelles Screener-System.

Ein Ligand ist ein Molekül, das an ein biologisches Ziel, wie ein Protein, binden kann. Wenn Wissenschaftler bereits mehrere Moleküle mit nützlicher Aktivität kennen, können diese Moleküle als Ausgangspunkte für eine neue Suche dienen.

B1 wandelt molekulare Informationen in eine kompakte Vektordarstellung um. Im veröffentlichten System wird jedes Molekül als 60-dimensionale Einbettung dargestellt, die mit einer Float16-Präzision gespeichert wird. Das Modell kann dann ein Abfragemolekül mit vorindexierten molekularen Darstellungen vergleichen und die Ähnlichkeit in riesigem Maßstab berechnen.

Das System wurde an Enamine REAL Space, einer virtuellen chemischen Bibliothek mit ungefähr 40 Milliarden enumerierten Molekülen, getestet.

Dieser Maßstab schafft sowohl ein Ingenieur- als auch ein wissenschaftliches Problem. Die Forscher von BIOPTIC teilten den Prozess in zwei Phasen auf:

• Scannen: neuronale Netzwerke verarbeiten Moleküle und erzeugen Einbettungen.

• Suchen: die vorab berechneten Einbettungen werden verglichen, um die relevantesten Kandidaten abzurufen.

In den veröffentlichten Benchmark-Tests konnte eine Suche in der 40-Milliarden-Verbindungen umfassenden Bibliothek in etwa zwei Minuten und fünfzehn Sekunden unter Verwendung des im Artikel beschriebenen SSD-basierten Such-Setups durchgeführt werden. Eine RAM-basierte Konfiguration war erheblich schneller.

Das bedeutet jedoch nicht, dass die KI Biologie auf die gleiche Weise versteht wie ein Wissenschaftler. Es bedeutet, dass das System schnell durch eine mathematische Karte des chemischen Raums navigieren und Kandidaten identifizieren kann, die näherer Aufmerksamkeit bedürfen.

Das Krebsprojekt: Suche nach selektiven VEGFR-3-Inhibitoren

Das Krebsprogramm von BIOPTIC bietet ein konkretes Beispiel dafür, wie dieser Ansatz funktionieren kann.

Das Ziel ist VEGFR-3, auch bekannt als FLT4, ein Rezeptor, der an Signalwegen beteiligt ist, die mit der Angiogenese, der Bildung neuer Blutgefäße, verbunden sind. Tumoren können die Angiogenese ausnutzen, um ihr Wachstum zu unterstützen, wodurch dieser Weg ein wichtiger Bereich der Krebsforschung ist.

Die Herausforderung ist die Selektivität.

Medikamente, die mehrere VEGF-Rezeptoren weitreichend beeinflussen, können auch mit anderen biologischen Systemen interagieren und potenziell die Toxizität erhöhen. Das Projekt von BIOPTIC hatte zum Ziel, kleine Moleküle mit stärkerer Selektivität für VEGFR-3 zu identifizieren.

Das Unternehmen verwendete eine Pipeline mit zwei Modellen:

SMILES ist eine textbasierte Notation zur Beschreibung molekularer Strukturen. Dies macht die Chemie erstaunlich kompatibel mit Techniken von Sprachmodellen: Ein Molekül kann als eine Folge von Symbolen dargestellt werden, wodurch KI-Systeme Muster in chemischen Daten lernen können.

Nachdem das erste Modell eine ultragroße Bibliothek von 40 Milliarden Verbindungen gescreent hatte, wurde ein Graph Neural Network als zweiter Filter verwendet. Im Gegensatz zu einer Textsequenz stellt ein Graph Atome als Knoten und chemische Bindungen als Verbindungen dar, was GNNs nützlich macht, um molekulare Struktur und Beziehungen zu modellieren.

Von einer digitalen Vorhersage zu einem realen Molekül

An diesem Punkt wird die KI-Geschichte zur realen Wissenschaft.

Der Computer kann vorhersagen, dass ein Molekül vielversprechend aussieht, aber das Molekül muss immer noch synthetisiert und experimentell getestet werden.

Im VEGFR-3-Projekt berichtete BIOPTIC über die Testung von 110 Verbindungen unter Verwendung eines Kinase-Profiling-Assays. Mehrere Moleküle zeigten Aktivität gegen VEGFR-3, und drei waren selektiv für ein einzelnes VEGFR-Ziel. Ein Kandidat zeigte mehr als 45-fache Selektivität gegenüber VEGFR-1 und VEGFR-2 in den berichteten Experimenten. Die Ergebnisse wurden in einem Abstract für das ASCO-Jahrestreffen 2025 präsentiert und als Abstract in der Zeitschrift "Journal of Clinical Oncology" veröffentlicht.

Die Forscher kombinierten dann molekulare Entdeckung mit RNA-Sequenzierungsanalysen. Mit dem Oncobox-Algorithmus analysierten sie Tausende von Tumor-Expressionsprofilen, um abzuschätzen, welche Krebsarten am reaktivsten auf die selektive VEGFR-3-Hemmung reagieren könnten. Die meldeten Kandidaten für weitere Untersuchungen umfassten papilläres Schilddrüsenkarzinom, klarzelluläres Nierenkarzinom, Bauchspeicheldrüsenkrebs, Eierstockkrebs und Sarkome.

Dies sind Forschungsergebnisse, keine Beweise dafür, dass ein fertiges Krebsmedikament bereit für Patienten ist.

Die wissenschaftlichen Beweise hinter BIOPTIC B1

Die Technologie von BIOPTIC wurde auch in begutachteter wissenschaftlicher Literatur beschrieben.

2025 veröffentlichten Forscher eine Studie in der "Journal of Chemical Information and Modeling", in der BIOPTIC B1 und dessen Verwendung in einem prospektiven Arzneimittelentdeckungsexperiment zur Zielgen LRRK2, einem mit Parkinson verbundenen Protein, beschrieben wurde.

Das System durchsuchte denselben chemischen Raum von 40 Milliarden Molekülen und identifizierte neuartige Liganden sowohl für normale als auch für mutierte Formen von LRRK2. Die besten experimentell validierten Verbindungen erreichten Dissoziationskonstanten von bis zu 110 Nanomolar.

Die nächste Phase ist besonders wichtig für das Verständnis der KI-unterstützten Arzneimittelentdeckung. Erste Treffer wurden nicht als endgültige Antworten behandelt. Wissenschaftler verwendeten die besten Verbindungen als Ausgangspunkte für eine Analogsuche, die strukturell verwandte Moleküle abrief, sie hinsichtlich praktischer Eigenschaften filterten und Kandidaten auswählten, die realistisch synthetisiert werden konnten.

Von 48 ausgewählten Analogien wurden 47 erfolgreich synthetisiert. Die resultierenden Verbindungen wurden erneut getestet, wodurch eine Feedback-Schleife zwischen Berechnung, Chemie und Biologie entstand.

Warum KI Die Arzneimittelscientisten Nicht Ersetzen Kann

Der Satz „KI entdeckt Medikamente“ ist einprägsam, aber unvollständig.

KI kann Moleküle basierend auf Mustern, die aus Daten gelernt wurden, bewerten. Sie kann die virtuelle Sichtung beschleunigen und chemische Beziehungen identifizieren, die manuell schwer zu erkunden wären. Aber eine Vorhersage bleibt eine Vorhersage, bis experimentelle Arbeiten dies bestätigen.

Wissenschaftler müssen weiterhin grundlegende Fragen beantworten:

• Bindet das Molekül tatsächlich an das Ziel?
• Beeinflusst es den beabsichtigten biologischen Weg?
• Ist es selektiv genug?
• Ist es toxisch?
• Kann es das richtige Gewebe erreichen?
• Wird es sicher metabolisiert?
• Funktioniert es bei Tieren?
• Hilft es menschlichen Patienten?

Ein vielversprechendes Molekül kann an jedem Punkt scheitern.

Deshalb könnte der wahre Wert von Systemen wie BIOPTIC B1 eher in der Geschwindigkeit als in der Magie liegen. Wenn KI Milliarden von theoretischen Möglichkeiten auf einige Dutzend testenswerter Moleküle reduzieren kann, kann sie die frühesten Phasen der Arzneimittelentdeckung effizienter gestalten.

Die Zukunft der KI-gesteuerten Medizin

Die Arbeit von BIOPTIC illustriert eine breitere Transformation in der Biotechnologie. KI wird zunehmend Teil der Forschungsinfrastruktur selbst, ein System zur Suche im chemischen Raum, zur Priorisierung von Experimenten und zur Verbindung molekularer Daten mit biologischen Informationen.

Die Krebsforschung des Unternehmens ist besonders interessant, da sie mehrere Schichten der Berechnung kombiniert: molekulare Sichtung, Selektivitätsmodellierung und RNA-seq-Analyse der Tumorbiologie.

Aber das Endprodukt dieses Prozesses ist kein KI-generiertes Rezept. Es ist eine Shortlist von Hypothesen, die Wissenschaftler testen müssen.

Diese Unterscheidung ist wichtig.

KI kann Forschern helfen, Milliarden von Molekülen schneller zu durchsuchen als herkömmliche Methoden. Sie kann unbekannte chemische Gerüste aufdecken und Labore auf Kandidaten hinweisen, die ansonsten verborgen blieben. Doch das Molekül muss trotzdem Chemie, Biologie, Toxikologie, präklinische Forschung und klinische Studien überstehen.

Mit anderen Worten, KI ersetzt nicht den Wissenschaftler, der nach einem Heilmittel für Krebs sucht.

Sie gibt diesem Wissenschaftler eine weitaus leistungsfähigere Suchmaschine.