Kako AI Pomaže u Potrazi za Lijekovima protiv Raka: Unutar BIOPTIC-ovog Molekularnog Otkrića

Pronalaženje novog lijeka često se opisuje kao traženje igle u plastu sijena. U stvarnosti, problem je mnogo veći: "plasto" može sadržavati milijarde, pa čak i trilijuna, mogućih molekula.

Ovdje u laboratorij ulazi umjetna inteligencija.

BIOPTIC, biotehnološka tvrtka usmjerena na AI u vlasništvu poduzetnika i bivšeg Googleovog direktora Andreya Doronicheva, razvija tehnologiju koja koristi strojno učenje za pretraživanje ogromnih kemijskih biblioteka u potrazi za molekulama koje bi na kraju mogle postati novi lijekovi. Jedan od najzanimljivijih programa tvrtke usredotočuje se na rak, gdje je njezin AI sustav korišten za identifikaciju selektivnih inhibitora VEGFR-3, biološkog cilja uključenog u tumor angiogenezu.

Važna riječ ovdje je na kraju. AI ne pritisne gumb i proizvede gotov lijek protiv raka. Umjesto toga, pomaže znanstvenicima da odluče koje molekule vrijedi sintetizirati i testirati u stvarnom svijetu.

Što Je BIOPTIC i Što Njegov AI Stvarno Radi?

BIOPTIC djeluje na sjecištu umjetne inteligencije, računalne kemije i otkrića lijekova. Njegova osnovna ideja je tretirati kemijsko otkriće dijelom kao problem pretraživanja.

Konvencionalni program otkrivanja lijekova može započeti biološkim ciljem, proteinom uključenim u bolest, i zatim tražiti molekulu koja može interagirati s tim ciljem na željeni način. Izazov je u tome što je broj teoretski mogućih lijekova astronomski.

BIOPTIC-ov B1 sustav pokušava učiniti ovo pretraživanje upravljivim.

Sustav predstavlja molekule matematički, stvarajući kompaktne numeričke ugradnje koje omogućuju usporedbu kemijskih struktura velikom brzinom. Prema recenziranim istraživanjima tvrtke, B1 može pretraživati biblioteke koje sadrže desetke milijardi spojeva i povlačiti molekule koje mogu imati slična biološka svojstva čak i kada se njihove kemijske strukture značajno razlikuju.

AI stoga ne zamjenjuje laboratorij. Ona djeluje kao iznimno brzi filtar prije nego što rad u laboratoriju započne.

Kako BIOPTIC B1 Pretražuje Milijarde Molekula?

Tehnička osnova B1 sustava je virtualni sustav pretraživanja temeljen na ligandima.

Ligand je molekula koja se može vezati za biološki cilj, poput proteina. Ako znanstvenici već poznaju nekoliko molekula s korisnom aktivnošću, te molekule mogu poslužiti kao polazna točka za novo pretraživanje.

B1 pretvara molekularne informacije u kompaktne vektorske reprezentacije. U objavljenom sustavu, svaka molekula je predstavljena kao 60-dimenzionalna ugradnja pohranjena uz float16 preciznost. Model tada može uspoređivati molekulu upita s unaprijed indeksiranim molekularnim reprezentacijama i izračunati sličnost na ogromnoj skali.

Sustav je testiran na Enamine REAL Space, virtualnoj kemijskoj biblioteci koja sadrži približno 40 milijardi nabrojanih molekula.

Ta skala stvara inženjerski problem koliko i znanstveni. Istraživači BIOPTIC-a podijelili su proces u dvije faze:

• Skener: neuronske mreže obrađuju molekule i generiraju ugradnje.
• Pretraživanje: prethodno izračunate ugradnje se uspoređuju kako bi se povukli najrelevantniji kandidati.

U objavljenim benchmarkovima, pretraživanje u biblioteci od 40 milijardi spojeva moglo je biti provedeno za otprilike dva i pol minuta koristeći SSD-temeljeni sustav pretraživanja opisan u radu. RAM-temeljena konfiguracija bila je znatno brža.

To ne znači da AI razumije biologiju na isti način na koji to čini znanstvenik. To znači da sustav može brzo navigirati matematičkom kartom kemijskog prostora i identificirati kandidate koji zaslužuju pažnju.

Projekt o Raku: Traženje Selektivnih Inhibidora VEGFR-3

BIOPTIC-ov projekt o raku pruža konkretan primjer kako ovaj pristup može funkcionirati.

Cilj je VEGFR-3, poznat i kao FLT4, receptor uključen u signalne putove povezane s angiogenezom, stvaranjem novih krvnih žila. Tumori mogu iskorištavati angiogenezu za podršku svojim rastom, čineći ovaj put važnim područjem istraživanja raka.

Izazov je selektivnost.

Lijekovi koji široko djeluju na više VEGF receptora također mogu interagirati s drugim biološkim sustavima, potencijalno povećavajući toksičnost. BIOPTIC-ov projekt imao je za cilj identificirati male molekule s jačom selektivnošću za VEGFR-3.

Tvrtka je koristila cjevovod s dva modela:

SMILES je tekstualna notacija koja se koristi za opisivanje molekularnih struktura. To čini kemiju iznenađujuće kompatibilnom s tehnikama jezičnih modela: molekula se može predstaviti kao niz simbola, omogućavajući sustavima AI da uče obrasce u kemijskim podacima.

Nakon što je prvi model pregledao ultra-veliku biblioteku od 40 milijardi spojeva, grafička neuronska mreža korištena je kao drugi filtar. Za razliku od tekstualnog niza, graf predstavlja atome kao čvorove i kemijske veze kao veze, čineći GNN-ove korisnima za modeliranje molekularne strukture i odnosa.

Od Digitalne Predikcije do Stvarne Molekule

Ovo je točka na kojoj priča o AI postaje prava znanost.

Računalo može predvidjeti da molekula izgleda obećavajuće, ali molekula se mora još sintetizirati i eksperimentalno testirati.

U VEGFR-3 projektu, BIOPTIC je izvijestio o testiranju 110 spojeva koristeći asaj za profiliranje kinaze. Nekoliko molekula pokazalo je aktivnost protiv VEGFR-3, a tri su bila selektivna za jedan VEGFR cilj. Jedan kandidat pokazao je više od 45 puta selektivnost u odnosu na VEGFR-1 i VEGFR-2 u prijavljenim eksperimentima. Nalazi su predstavljeni u sažetku za 2025. ASCO godišnji sastanak i objavljeni kao sažetak sa sastanka u Časopisu Kliničke Onkologije.

Istraživači su potom kombinirali molekularna otkrića s analizom RNA sekvenciranja. Koristeći Oncobox algoritam, analizirali su tisuće profila ekspresije tumora kako bi procijenili koje bi vrste raka mogle biti najviše responsivne na selektivnu inhibiciju VEGFR-3. Prijavljeni kandidati za daljnje istraživanje uključivali su papilarni karcinom štitnjače, karcinom bubrega s jasnim stanicama, pankreatični karcinom, rak jajnika i sarkome.

Ovo su istraživački nalazi, ne dokazi da je gotov lijek protiv raka spreman za pacijente.

Znanstveni Dokazi Iza BIOPTIC B1

BIOPTIC-ova tehnologija također je opisana u recenziranoj znanstvenoj literaturi.

U 2025. godini, istraživači su objavili studiju u Časopisu kemijskih informacija i modeliranja opisujući BIOPTIC B1 i njezinu upotrebu u prospektivnom eksperimentu otkrivanja lijekova usmjerenom na LRRK2, protein povezan s Parkinsonovom bolesti.

Sustav je pretraživao istu kemijsku prostor od 40 milijardi molekula i identificirao nove ligande za normalne i mutirane oblike LRRK2. Najbolji eksperimentalno validirani spojevi postigli su konstante disocijacije niske čak do 110 nanomolara.

Sljedeća faza posebno je važna za razumijevanje otkrića lijekova uz pomoć AI. Početni pozitivni rezultati nisu tretirani kao konačni odgovori. Znanstvenici su koristili najbolje spojeve kao polazne točke za analogno pretraživanje, povukli strukturno povezane molekule, filtrirali ih prema praktičnim svojstvima i odabrali kandidate koji bi mogli realno biti sintetizirani.

Od 48 odabranih analoga, 47 je uspješno sintetizirano. Rezultantni spojevi su tada ponovno testirani, stvarajući povratnu petlju između računalstva, kemije i biologije.

Zašto AI Ne Može Zamijeniti Znanstvenike o Lijekovima

Izraz “AI otkriva lijekove” je privlačan, ali nepotpun.

AI može rangirati molekule na temelju obrazaca naučenih iz podataka. Može ubrzati virtualno pretraživanje i identificirati kemijske odnose koji bi ručno bili teški za istražiti. No predikcija ostaje predikcija sve dok eksperimentalni rad to ne potvrdi.

Znanstvenici još uvijek moraju odgovoriti na temeljna pitanja:

• Da li se molekula zapravo veže na cilj?
• Da li djeluje na namjeravanu biološku stazu?
• Da li je dovoljno selektivna?
• Da li je toksična?
• Može li doseći pravo tkivo?
• Da li se sigurno metabolizira?
• Da li djeluje na životinjama?
• Da li pomaže ljudskim pacijentima?

Obećavajuća molekula može propustiti u bilo kojem trenutku.

Zato prava vrijednost sustava poput BIOPTIC B1 može biti brzina umjesto čarolije. Ako AI može smanjiti milijarde teoretskih mogućnosti na nekoliko desetaka molekula vrijednih testiranja, može učiniti rane faze otkrića lijekova učinkovitijima.

Budućnost Medicine Upravljenom AI-jem

BIOPTIC-ov rad ilustrira širu transformaciju u biotehnologiji. AI postaje sve više dio same istraživačke infrastrukture, sustav za pretraživanje kemijskog prostora, prioritetiziranje eksperimenata i povezivanje molekularnih podataka s biološkim informacijama.

Istraživanje raka tvrtke je posebno zanimljivo jer kombinira nekoliko slojeva računalstva: molekularno pretraživanje, modeliranje selektivnosti i RNA-seq analizu biologije tumora.

Ali konačni proizvod ovog procesa nije AI-generisana receptura. To je popis hipoteza za koje znanstvenici trebaju testirati.

Ta razlika je važna.

AI može pomoći istraživačima da brže pretraže milijarde molekula nego što to mogu klasične metode. Može otkriti nepoznate kemijske skafolde i usmjeriti laboratorije prema kandidatima koji bi inače ostali skriveni. Ipak, molekula se još mora suočiti s kemijom, biologijom, toksiologijom, prekliničkim istraživanjem i kliničkim ispitivanjima.

Drugim riječima, AI ne zamjenjuje znanstvenika koji traži lijek za rak.

Daje tom znanstveniku izrazito snažniji pretraživač.