Hvordan AI Hjelper Søk etter Kreftmedisiner: Inne i BIOPTICs Molekylære Oppdagelsesmotor

Å finne et nytt legemiddel beskrives ofte som å lete etter en nål i en høystakk. I virkeligheten er problemet mye større: "høystakken" kan inneholde milliarder, eller til og med billioner, av mulige molekyler.

Dette er hvor kunstig intelligens kommer inn i laboratoriet.

BIOPTIC, et AI-fokusert bioteknologisk selskap tilknyttet entreprenøren og tidligere Google-leder Andrey Doronichev, utvikler teknologi som bruker maskinlæring for å søke i enorme kjemiske biblioteker etter molekyler som på sikt kan bli nye legemidler. Et av selskapets mest interessante programmer fokuserer på kreft, hvor AI-systemet har blitt brukt til å identifisere selektive hemmere av VEGFR-3, et biologisk mål involvert i tumorangiogenese.

Det viktige ordet her er på sikt. AI trykker ikke på en knapp og produserer et ferdig kreftmedisin. I stedet hjelper det forskere med å bestemme hvilke molekyler som er verdt å syntetisere og teste i den virkelige verden.

Hva er BIOPTIC og hva gjør egentlig AI-en?

BIOPTIC opererer i skjæringspunktet mellom kunstig intelligens, beregningskjemi og legemiddeloppdagelse. Kjernen i ideen er å behandle kjemisk oppdagelse delvis som et søkeproblem.

Et konvensjonelt legemiddeloppdagelsesprogram kan begynne med et biologisk mål, et protein involvert i en sykdom, og deretter søke etter et molekyl som kan interagere med dette målet på ønsket måte. Utfordringen er at antallet teoretisk mulige legemiddelliknende molekyler er astronomisk.

BIOPTICs B1-system forsøker å gjøre dette søket håndterbart.

Systemet representerer molekyler matematisk, og lager kompakte numeriske innleiringer som gjør det mulig å sammenligne kjemiske strukturer med høy hastighet. Ifølge selskapets fagfellevurderte forskning kan B1 søke i biblioteker som inneholder titalls milliarder av forbindelser og hente ut molekyler som kan ha lignende biologiske egenskaper selv når deres kjemiske strukturer varierer betydelig.

AI-en erstatter derfor ikke laboratoriet. Den fungerer som et ekstremt raskt filter før laboratoriumarbeidet begynner.

Hvordan søker BIOPTIC B1 i milliarder av molekyler?

Den tekniske grunnmuren i B1 er et ligand-basert virtuelt screeningssystem.

En ligand er et molekyl som kan binde seg til et biologisk mål, som et protein. Hvis forskere allerede kjenner til flere molekyler med nyttig aktivitet, kan disse molekylene fungere som startpunkter for et nytt søk.

B1 konverterer molekylær informasjon til en kompakt vektorrepresentasjon. I det publiserte systemet er hvert molekyl representert som en 60-dimensjonal innleiring lagret med float16 presisjon. Modellen kan deretter sammenligne et søkemolekyl med forhåndsindekserte molekylære representasjoner og beregne likhet i enorm skala.

Systemet ble testet på Enamine REAL Space, et virtuelt kjemisk bibliotek som inneholder omtrent 40 milliarder enumererte molekyler.

Den skalaen skaper et ingeniørproblem like mye som et vitenskapelig. BIOPTICs forskere delte prosessen inn i to faser:

• Skanning: nevrale nettverk behandler molekyler og genererer innleiringer.

• Søking: de forhåndsberegnede innleiringene sammenlignes for å hente ut de mest relevante kandidatene.

I de publiserte benchmarkene kunne et søk over det 40 milliarder forbindelsenes bibliotek utføres på omtrent to minutter og femten sekunder ved hjelp av SSD-basert søkesystem som beskrevet i artikkelen. En RAM-basert konfigurasjon var betydelig raskere.

Dette betyr ikke at AI forstår biologi på samme måte som en forsker gjør. Det betyr at systemet raskt kan navigere på et matematiskkart over kjemisk rom og identifisere kandidater som fortjener nærmere oppmerksomhet.

Kreftprosjektet: Søker etter selektive VEGFR-3-hemmere

BIOPTICs kreftprogram gir et konkret eksempel på hvordan denne tilnærmingen kan fungere.

Målet er VEGFR-3, også kjent som FLT4, en reseptor involvert i signalveier knyttet til angiogenese, dannelsen av nye blodårer. Tumorer kan utnytte angiogenesen for å støtte sin vekst, noe som gjør denne veien til et viktig område innen kreftforskning.

Utfordringen er selektivitet.

Legemidler som bredt påvirker flere VEGF-reseptorer kan også interagere med andre biologiske systemer, noe som potensielt kan øke toksisiteten. BIOPTICs prosjekt hadde som mål å identifisere små molekyler med sterkere selektivitet for VEGFR-3.

Selskapet brukte en to-modell pipeline:

SMILES er en tekstbasert notasjon som brukes til å beskrive molekylære strukturer. Dette gjør kjemi overraskende kompatibelt med språkmodellteknikker: et molekyl kan representeres som en sekvens av symboler, noe som gjør at AI-systemer kan lære mønstre i kjemiske data.

Etter at den første modellen skannet et ultra-stort bibliotek med 40 milliarder forbindelser, ble et grafnevralt nettverk brukt som et andre filter. I motsetning til en tekstsekvens, representerer en graf atomer som noder og kjemiske bindinger som forbindelser, noe som gjør GNN-er nyttige for å modellere molekylær struktur og relasjoner.

Fra en digital prediksjon til et virkelig molekyl

Dette er punktet der AI-historien blir virkelig vitenskap.

Datamaskinen kan forutsi at et molekyl ser lovende ut, men molekylet må fortsatt syntetiseres og testes eksperimentelt.

I VEGFR-3-prosjektet rapporterte BIOPTIC om testing av 110 forbindelser ved hjelp av en kinasetesting. Flere molekyler viste aktivitet mot VEGFR-3, og tre var selektive for et enkelt VEGFR-mål. En kandidat demonstrerte mer enn 45 ganger selektivitet over VEGFR-1 og VEGFR-2 i de rapporterte eksperimentene. Funnene ble presentert i et sammendrag for ASCOs årsmøte i 2025 og publisert som et møteabstrakt i Journal of Clinical Oncology.

Forskerne kombinerte deretter molekylær oppdagelse med RNA-sekvenseringsanalyse. Ved å bruke Oncobox-algoritmen analyserte de tusenvis av tumoruttrykksprofiler for å estimere hvilke krefttyper som kunne være mest responsiv for selektiv VEGFR-3-hemming. De rapporterte kandidatene for videre undersøkelse inkluderte papillaceller i skjoldbruskkjertelen, klarcelle nyrekreft, bukspyttkjertelkreft, eggstokkreft og sarkomer.

Dette er forskningsfunn, ikke bevis for at en ferdig kreftmedisin er klar for pasienter.

Den vitenskapelige beviset bak BIOPTIC B1

BIOPTICs teknologi har også blitt beskrevet i fagfellevurdert vitenskapelig litteratur.

I 2025 publiserte forskere en studie i Journal of Chemical Information and Modeling som beskrev BIOPTIC B1 og bruken i et prospektivt legemiddeloppdagelseseksperiment rettet mot LRRK2, et protein assosiert med Parkinsons sykdom.

Systemet søkte i det samme kjemiske rommet med 40 milliarder molekyler og identifiserte nye ligander for både normale og muterte former av LRRK2. De beste eksperimentelt validerte forbindelsene oppnådde disassosiasjonskonstanter så lave som 110 nanomolar.

Neste fase er spesielt viktig for å forstå AI-assistert legemiddeloppdagelse. Første treff ble ikke behandlet som endelige svar. Forskere brukte de beste forbindelsene som startpunkter for et analogt søk, hentet strukturelt relaterte molekyler, filtrerte dem for praktiske egenskaper og valgte kandidater som realistisk kunne syntetiseres.

Av 48 valgte analoger, ble 47 vellykket syntetisert. De resulterende forbindelsene ble deretter testet igjen, og skapte en tilbakemeldingsloop mellom beregning, kjemi og biologi.

Hvorfor AI ikke kan erstatte legemiddelforskere

Setningen «AI oppdager legemidler» er iøynefallende, men ufullstendig.

AI kan rangere molekyler basert på mønstre lært fra data. Den kan akselerere virtuell screening og identifisere kjemiske relasjoner som ville være vanskelig å utforske manuelt. Men en prediksjon forblir en prediksjon inntil eksperimentelt arbeid bekrefter det.

Forskere må fortsatt svare på fundamentale spørsmål:

• Binder molekylet seg faktisk til målet?

• Påvirker det den tiltenkte biologiske veien?

• Er det selektivt nok?

• Er det giftig?

• Kan det nå riktig vev?

• Blir det metabolistert trygt?

• Fungerer det i dyr?

• Hjelper det menneskelige pasienter?

Et lovende molekyl kan mislykkes på ethvert tidspunkt.

Det er derfor den virkelige verdien av systemer som BIOPTIC B1 kanskje er hastighet i stedet for magi. Hvis AI kan redusere milliarder av teoretiske muligheter til noen dusin molekyler verdt å teste, kan den gjøre de tidligste stadiene av legemiddeloppdagelse mer effektive.

Fremtiden for AI-drevet medisin

BIOPTICs arbeid illustrerer en bredere transformasjon i bioteknologi. AI blir i økende grad en del av forskningsinfrastrukturen selv, et system for å søke i kjemisk rom, prioritere eksperimenter og koble molekylære data med biologisk informasjon.

Selskapets kreftforskning er spesielt interessant fordi den kombinerer flere lag av beregning: molekylær screening, selektivitetmodellering og RNA-seq-analyse av tumorbiologi.

Men det endelige produktet av denne prosessen er ikke et AI-generert resept. Det er en kortliste av hypoteser for forskere å teste.

Den distinksjonen er viktig.

AI kan hjelpe forskere med å søke igjennom milliarder av molekyler raskere enn tradisjonelle metoder. Det kan avdekke ukjente kjemiske skjeletter og peke laboratorier mot kandidater som ellers ville forbli skjult. Likevel må molekylet fortsatt overleve kjemi, biologi, toksikologi, preklinisk forskning og kliniske studier.

Med andre ord, AI erstatter ikke forskeren som leter etter en kur for kreft.

Den gir den forskeren en langt kraftigere søkemotor.