Hur AI Hjälper till att Söka efter Cancerläkemedel: Inuti BIOPTICs Molekylära Upptäcktsmotor

Att hitta ett nytt läkemedel beskrivs ofta som att leta efter en nål i en höstack. I verkligheten är problemet mycket större: "höstacken" kan innehålla miljarder, eller till och med biljoner, möjliga molekyler.

Det är här artificiell intelligens kommer in i laboratoriet.

BIOPTIC, ett AI-först biotechföretag kopplat till entreprenören och tidigare Google-chefen Andrey Doronichev, utvecklar teknik som använder maskininlärning för att söka i enorma kemiska bibliotek efter molekyler som så småningom kan bli nya läkemedel. Ett av företagets mest intressanta program fokuserar på cancer, där dess AI-system har använts för att identifiera selektiva hämmare av VEGFR-3, ett biologiskt mål involverat i tumörangiogenes.

Det viktiga ordet här är så småningom. AI trycker inte på en knapp och producerar ett färdigt cancerläkemedel. Istället hjälper det forskare att avgöra vilka molekyler som är värt att syntetisera och testa i verkligheten.

Vad är BIOPTIC och vad gör dess AI egentligen?

BIOPTIC verkar i skärningspunkten mellan artificiell intelligens, beräkningskemin och läkemedelsupptäckten. Dess kärnidé är att delvis behandla kemisk upptäcktsprocess som ett sökproblem.

Ett konventionellt läkemedelsupptäcktsprogram kan börja med ett biologiskt mål, ett protein involverat i en sjukdom, och sedan söka efter en molekyl som kan interagera med det målet på önskat sätt. Utmaningen är att antalet teoretiskt möjliga läkemedelsliknande molekyler är astronomiskt.

BIOPTICs B1-system försöker göra denna sökning hanterbar.

Systemet representerar molekyler matematiskt och skapar kompakta numeriska inbäddningar som gör att kemiska strukturer kan jämföras med hög hastighet. Enligt företagets granskade forskning kan B1 söka i bibliotek som innehåller tiotals miljarder föreningar och hämta molekyler som kan ha liknande biologiska egenskaper även när deras kemiska strukturer skiljer sig avsevärt.

AI ersätter därför inte laboratoriet. Det fungerar som ett extremt snabbt filter innan laborationsarbetet inleds.

Hur Söker BIOPTIC B1 bland Miljarder Molekyler?

Den tekniska grunden för B1 är ett ligandbaserat virtuellt screeningssystem.

En ligand är en molekyl som kan binda till ett biologiskt mål, såsom ett protein. Om forskare redan känner till flera molekyler med användbar aktivitet kan dessa molekyler fungera som utgångspunkter för en ny sökning.

B1 konverterar molekylär information till en kompakt vektorrepresentation. I det publicerade systemet representeras varje molekyl som en 60-dimensionell inbäddning lagrad med float16 precision. Modellen kan sedan jämföra en frågemolekyl med för- индексера molekylära representationer och räkna ut likhet i enorm skala.

Systemet testades på Enamine REAL Space, ett virtuellt kemiskt bibliotek som innehåller cirka 40 miljarder numrerade molekyler.

Denna skala skapar ett ingenjörsproblem lika mycket som ett vetenskapligt. BIOPTICs forskare delade upp processen i två faser:

• Skanning: neurala nätverk bearbetar molekyler och genererar inbäddningar.

• Sökning: de förberäknade inbäddningarna jämförs för att hämta de mest relevanta kandidaterna.

I de publicerade benchmarks kunde en sökning över det 40-miljarder-föreningar stora biblioteket utföras på ungefär två minuter och femton sekunder med hjälp av den SSD-baserade sökinställning som beskrivs i artikeln. En RAM-baserad konfiguration var betydligt snabbare.

Detta betyder inte att AI förstår biologi på samma sätt som en forskare. Det innebär att systemet snabbt kan navigera en matematisk karta över kemiskt utrymme och identifiera kandidater som förtjänar närmare uppmärksamhet.

Cancerprojektet: Söka efter Selektiva VEGFR-3 Hämmare

BIOPTICs cancerprogram ger ett konkret exempel på hur denna strategi kan fungera.

Målet är VEGFR-3, även känd som FLT4, en receptor som är involverad i signaleringsvägar kopplade till angiogenes, bildandet av nya blodkärl. Tumörer kan utnyttja angiogenes för att stödja sin tillväxt, vilket gör denna väg till ett viktigt område inom cancerforskningen.

Utmaningen är selektivitet.

Läkemedel som brett påverkar flera VEGF-receptorer kan också interagera med andra biologiska system, vilket potentiellt ökar toxiciteten. BIOPTICs projekt syftade till att identifiera små molekyler med starkare selektivitet för VEGFR-3.

Företaget använde en två-modells pipeline:

SMILES är en textbaserad notation som används för att beskriva molekylära strukturer. Detta gör kemi förvånansvärt kompatibelt med språk-modell tekniker: en molekyl kan representeras som en sekvens av symboler, vilket tillåter AI-system att lära sig mönster i kemiska data.

Efter att den första modellen skannat ett ultra-stort bibliotek av 40 miljarder föreningar, användes ett Graf Neuralt Nätverk som ett andra filter. Till skillnad från en textsekvens representerar en graf atomer som noder och kemiska bindningar som kopplingar, vilket gör GNN:er användbara för att modellera molekylär struktur och relationer.

Från en Digital Prediktion till en Verklig Molekyl

Det är här AI-berättelsen blir verklig vetenskap.

Datorn kan förutspå att en molekyl verkar lovande, men molekylen måste fortfarande syntetiseras och testas experimentellt.

I VEGFR-3-projektet rapporterade BIOPTIC att 110 föreningar testades med hjälp av en kinasprofilanalys. Flera molekyler visade aktivitet mot VEGFR-3, och tre var selektiva för ett enda VEGFR-mål. En kandidat visade mer än 45-faldig selektivitet över VEGFR-1 och VEGFR-2 i de rapporterade experimenten. Resultaten presenterades i ett abstract för ASCO:s årliga möte 2025 och publicerades som mötesabstract i Journal of Clinical Oncology.

Forskarna kombinerade sedan molekylär upptäckte med RNA-sekvenseringsanalys. Genom att använda Oncobox-algoritmen analyserade de tusentals tumöruttryckprofiler för att uppskatta vilka cancerformer som kan vara mest responsiva för selektiv VEGFR-3-hämning. De rapporterade kandidaterna för vidare utredning inkluderade papillär sköldkörtelcancer, klarcell renal cancer, bukspottkörtelcancer, äggstockscancer och sarkom.

Dessa är forskningsfynd, inte bevis på att ett färdigt cancerläkemedel är redo för patienter.

Den Vetenskapliga Bevisningen Bakom BIOPTIC B1

BIOPTICs teknologi har också beskrivits i granskad vetenskaplig litteratur.

År 2025 publicerade forskare en studie i Journal of Chemical Information and Modeling som beskrev BIOPTIC B1 och dess användning i ett prospektivt läkemedelsupptäcktsexperiment riktat mot LRRK2, ett protein associerat med Parkinsons sjukdom.

Systemet sökte i samma 40 miljarder molekylers kemiska utrymme och identifierade nya ligander för både normala och muterade former av LRRK2. De bästa experimentellt validerade föreningarna uppnådde dissociationskonstanter så låga som 110 nanomolar.

Nästa steg är särskilt viktigt för att förstå AI-assisterad läkemedelsupptäckter. Inledande träffar behandlades inte som slutgiltiga svar. Forskare använde de bästa föreningarna som utgångspunkter för en analogsökning, hämtade strukturellt relaterade molekyler, filtrerade dem för praktiska egenskaper och valde kandidater som realistiskt kunde syntetiseras.

Av 48 valda analoger syntetiserades 47 framgångsrikt. De resulterande föreningarna testades sedan igen, vilket skapade en feedback-loop mellan beräkning, kemi och biologi.

Varför AI Inte Kan Ersätta Läkemedelsforskare

Frasen “AI upptäcker läkemedel” är catchy, men ofullständig.

AI kan rangordna molekyler baserat på mönster inlärda från data. Det kan påskynda virtuell screening och identifiera kemiska relationer som skulle vara svåra att utforska manuellt. Men en förutsägelse förblir en förutsägelse tills experimentellt arbete bekräftar det.

Forskare måste fortfarande svara på grundläggande frågor:

• Binder molekylen faktiskt till målet?

• Påverkar den den avsedda biologiska vägen?

• Är den tillräckligt selektiv?

• Är den toxisk?

• Kan den nå rätt vävnad?

• Metaboliseras den säkert?

• Fungerar den i djur?

• Hjälper den mänskliga patienter?

En lovande molekyl kan misslyckas vid varje punkt.

Det är därför det verkliga värdet av system som BIOPTIC B1 kan vara hastighet snarare än magi. Om AI kan reducera miljarder teoretiska möjligheter till ett par dussin molekyler värda att testa, kan det göra de tidigaste stegen i läkemedelsupptäckten mer effektiva.

Framtiden för AI-Drivna Läkemedel

BIOPTICs arbete illustrerar en bredare transformation inom bioteknik. AI blir i allt större utsträckning en del av forskningsinfrastrukturen i sig, ett system för att söka kemiskt utrymme, prioritera experiment och koppla molekylärdata med biologisk information.

Företagets cancerforskning är särskilt intressant eftersom den kombinerar flera lager av beräkning: molekylär screening, selektivitetsmodellering och RNA-seq-analys av tumörbiologi.

Men den slutliga produkten av denna process är inte en AI-genererad recept. Det är en kortlista med hypoteser som forskare ska testa.

Den distinktion är viktig.

AI kan hjälpa forskare att söka bland miljarder molekyler snabbare än traditionella metoder kan. Det kan avslöja okända kemiska stommar och peka laboratorier mot kandidater som annars skulle förbli dolda. Ändå måste molekylen fortfarande överleva kemi, biologi, toxicologi, preklinisk forskning och kliniska prövningar.

Med andra ord, AI ersätter inte den forskare som letar efter en bot för cancer.

Det ger den forskaren en betydligt kraftfullare sökmotor.