Como a IA Está Ajudando na Busca por Medicamentos Contra o Câncer: Dentro do Motor de Descoberta Molecular da BIOPTIC

Encontrar um novo medicamento é frequentemente descrito como procurar uma agulha em um palheiro. Na realidade, o problema é muito maior: o “palheiro” pode conter bilhões, ou até trilhões, de moléculas possíveis.

É aqui que a inteligência artificial entra no laboratório.

A BIOPTIC, uma empresa de biotecnologia focada em IA associada ao empresário e ex-executivo do Google Andrey Doronichev, está desenvolvendo tecnologia que usa o aprendizado de máquina para pesquisar enormes bibliotecas químicas em busca de moléculas que poderiam eventualmente se tornar novos medicamentos. Um dos programas mais interessantes da empresa foca no câncer, onde seu sistema de IA tem sido utilizado para identificar inibidores seletivos do VEGFR-3, um alvo biológico envolvido na angiogênese tumoral.

A palavra importante aqui é eventualmente. A IA não aperta um botão e produz um medicamento contra o câncer pronto. Em vez disso, ajuda os cientistas a decidir quais moléculas valem a pena serem sintetizadas e testadas no mundo real.

O Que É A BIOPTIC e O Que Sua IA Realmente Faz?

A BIOPTIC opera na interseção da inteligência artificial, química computacional e descoberta de medicamentos. Sua ideia central é tratar a descoberta química em parte como um problema de busca.

Um programa convencional de descoberta de medicamentos pode começar com um alvo biológico, uma proteína envolvida em uma doença, e então pesquisar uma molécula capaz de interagir com esse alvo da maneira desejada. O desafio é que o número de moléculas teoricamente possíveis semelhantes a medicamentos é astronômico.

O sistema B1 da BIOPTIC tenta tornar essa busca gerenciável.

O sistema representa moléculas matematicamente, criando incorporações numéricas compactas que permitem que estruturas químicas sejam comparadas em alta velocidade. De acordo com a pesquisa revisada por pares da empresa, o B1 pode pesquisar bibliotecas contendo dezenas de bilhões de compostos e recuperar moléculas que podem ter propriedades biológicas semelhantes, mesmo quando suas estruturas químicas diferem significativamente.

Portanto, a IA não está substituindo o laboratório. Ela age como um filtro extremamente rápido antes que o trabalho de laboratório comece.

Como a BIOPTIC B1 Busca Bilhões de Moleculas?

A base técnica do B1 é um sistema de triagem virtual baseado em ligantes.

Um ligante é uma molécula que pode se ligar a um alvo biológico, como uma proteína. Se os cientistas já conhecem várias moléculas com atividade útil, essas moléculas podem servir como pontos de partida para uma nova busca.

O B1 converte informações moleculares em uma representação vetorial compacta. No sistema publicado, cada molécula é representada como uma incorporação de 60 dimensões armazenada com precisão float16. O modelo pode então comparar uma molécula de consulta com representações moleculares pré-indexadas e calcular similaridade em escala enorme.

O sistema foi testado na Enamine REAL Space, uma biblioteca química virtual contendo aproximadamente 40 bilhões de moléculas enumeradas.

Essa escala cria um problema de engenharia tanto quanto um científico. Os pesquisadores da BIOPTIC separaram o processo em duas fases:

• Escaneamento: redes neurais processam moléculas e geram incorporações.

• Busca: as incorporações pré-computadas são comparadas para recuperar os candidatos mais relevantes.

Nos benchmarks publicados, uma busca na biblioteca de 40 bilhões de compostos pôde ser realizada em cerca de dois minutos e quinze segundos usando a configuração de busca baseada em SSD descrita no artigo. Uma configuração baseada em RAM foi consideravelmente mais rápida.

Isso não significa que a IA entende biologia da mesma forma que um cientista. Significa que o sistema pode rapidamente navegar por um mapa matemático do espaço químico e identificar candidatos que merecem atenção mais detalhada.

O Projeto do Câncer: Buscando Inibidores Seletivos de VEGFR-3

O programa de câncer da BIOPTIC fornece um exemplo concreto de como essa abordagem pode funcionar.

O alvo é o VEGFR-3, também conhecido como FLT4, um receptor envolvido em vias de sinalização conectadas à angiogênese, a formação de novos vasos sanguíneos. Tumores podem explorar a angiogênese para apoiar seu crescimento, tornando essa via uma área importante da pesquisa sobre o câncer.

O desafio é a seletividade.

Medicamentos que afetam amplamente múltiplos receptores VEGF também podem interagir com outros sistemas biológicos, potencialmente aumentando a toxicidade. O projeto da BIOPTIC visava identificar pequenas moléculas com maior seletividade para o VEGFR-3.

A empresa usou um pipeline de dois modelos:

SMILES é uma notação baseada em texto usada para descrever estruturas moleculares. Isso torna a química surpreendentemente compatível com técnicas de modelo de linguagem: uma molécula pode ser representada como uma sequência de símbolos, permitindo que sistemas de IA aprendam padrões em dados químicos.

Após o primeiro modelo escanear uma biblioteca ultra-grande de 40 bilhões de compostos, uma Rede Neural Gráfica foi usada como um segundo filtro. Ao contrário de uma sequência de texto, um gráfico representa átomos como nós e ligações químicas como conexões, tornando GNNs úteis para modelar estrutura molecular e relações.

Da Previsão Digital a Uma Molécula Real

Este é o ponto onde a história da IA se torna ciência real.

O computador pode prever que uma molécula parece promissora, mas a molécula ainda precisa ser sintetizada e testada experimentalmente.

No projeto VEGFR-3, a BIOPTIC reportou ter testado 110 compostos usando um ensaio de perfil de quinase. Várias moléculas mostraram atividade contra o VEGFR-3, e três foram seletivas para um único alvo VEGFR. Um candidato demonstrou mais de 45 vezes de seletividade sobre VEGFR-1 e VEGFR-2 nos experimentos relatados. Os resultados foram apresentados em um resumo para a Reunião Anual ASCO de 2025 e publicados como um resumo de reunião no Journal of Clinical Oncology.

Os pesquisadores então combinaram descoberta molecular com análise de sequenciamento de RNA. Usando o algoritmo Oncobox, analisaram milhares de perfis de expressão tumoral para estimar quais tipos de câncer poderiam ser mais responsivos à inibição seletiva do VEGFR-3. Os candidatos relatados para investigação adicional incluíam câncer de tireoide papilífero, câncer renal de células claras, câncer de pâncreas, câncer de ovário e sarcomas.

Esses são achados de pesquisa, não evidências de que um medicamento contra o câncer finalizado está pronto para os pacientes.

A Evidência Científica Por Trás do BIOPTIC B1

A tecnologia da BIOPTIC também foi descrita na literatura científica revisada por pares.

Em 2025, pesquisadores publicaram um estudo no Journal of Chemical Information and Modeling descrevendo o BIOPTIC B1 e seu uso em um experimento prospectivo de descoberta de medicamentos visando LRRK2, uma proteína associada à doença de Parkinson.

O sistema pesquisou o mesmo espaço químico de 40 bilhões de moléculas e identificou novos ligantes tanto para as formas normais quanto mutantes do LRRK2. Os melhores compostos validados experimentalmente atingiram constantes de dissociação tão baixas quanto 110 nanomolar.

A próxima etapa é particularmente importante para entender a descoberta de medicamentos assistida por IA. Os primeiros achados não foram tratados como respostas finais. Cientistas usaram os melhores compostos como pontos de partida para uma busca de análogos, recuperaram moléculas estruturalmente relacionadas, filtraram-nas para propriedades práticas e escolheram candidatos que poderiam realisticamente ser sintetizados.

De 48 análogos escolhidos, 47 foram sintetizados com sucesso. Os compostos resultantes foram então testados novamente, criando um ciclo de feedback entre computação, química e biologia.

Por Que a IA Não Pode Substituir Cientistas de Medicamentos

A frase “a IA descobre medicamentos” é chamativa, mas incompleta.

A IA pode classificar moléculas com base em padrões aprendidos a partir de dados. Pode acelerar a triagem virtual e identificar relações químicas que seriam difíceis de explorar manualmente. Mas uma previsão permanece uma previsão até que o trabalho experimental a confirme.

Os cientistas ainda precisam responder a perguntas fundamentais:

• A molécula realmente se liga ao alvo?

• Ela afeta a via biológica pretendida?

• É suficientemente seletiva?

• É tóxica?

• Pode alcançar o tecido certo?

• É metabolizada de forma segura?

• Funciona em animais?

• Ajuda pacientes humanos?

Uma molécula promissora pode falhar em qualquer ponto.

É por isso que o verdadeiro valor de sistemas como o BIOPTIC B1 pode ser a velocidade em vez da mágica. Se a IA pode reduzir bilhões de possibilidades teóricas a algumas dezenas de moléculas que valem a pena testar, pode tornar as etapas iniciais da descoberta de medicamentos mais eficientes.

O Futuro da Medicina Impulsionada por IA

O trabalho da BIOPTIC ilustra uma transformação mais ampla na biotecnologia. A IA está se tornando cada vez mais parte da infraestrutura de pesquisa em si, um sistema para pesquisar espaço químico, priorizar experimentos e conectar dados moleculares com informações biológicas.

A pesquisa sobre câncer da empresa é especialmente interessante porque combina várias camadas de computação: triagem molecular, modelagem de seletividade e análise de RNA-seq da biologia tumoral.

Mas o produto final desse processo não é uma receita gerada por IA. É uma lista reduzida de hipóteses para os cientistas testarem.

Essa distinção é importante.

A IA pode ajudar os pesquisadores a buscar bilhões de moléculas mais rapidamente do que os métodos tradicionais podem. Pode descobrir estruturas químicas desconhecidas e direcionar os laboratórios para candidatos que de outra forma permaneceriam ocultos. No entanto, a molécula ainda precisa sobreviver à química, biologia, toxicologia, pesquisa pré-clínica e ensaios clínicos.

Em outras palavras, a IA não está substituindo o cientista que busca uma cura para o câncer.

Ela está dando a esse cientista um motor de busca muito mais poderoso.